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A edição de genes restringirá a terapia genética?

Recentemente, um relatório emitido por um comitê internacional enfatizou que, como a segurança e a eficácia ainda não atingiram o padrão, a tecnologia de edição de genes não pode ser usada para editar embriões humanos e, pelo menos, não pode ser plantado pelo embrião editado no útero para o útero para fertilidade.

"A edição de genes é uma tecnologia revolucionária para os seres humanos. No futuro, os seres humanos podem superar muitas doenças difíceis de curar, e mesmo essa tecnologia de edição de genes mudará nosso planeta".

No entanto, recentemente, um comitê internacional emitiu um relatório dizendo que o editor de genoma humano hereditário (HHGE) não está atualmente aplicado com segurança e eficácia aos padrões humanos supervisão estrita.De acordo com a revista "Science", o relatório enfatiza que a edição de genes não pode ser usada para editar embriões humanos, e pelo menos o embrião editado não pode ser usado para fertilidade.

Após a liberação deste relatório, ele atraiu a atenção generalizada.

A edição de genes é a parte principal da terapia genética

"A tecnologia de edição de genes tem uma história de mais de meio século, mas o desenvolvimento real é o surgimento da tecnologia de edição de genes CRISPR, que é conhecida como" Corte de Magia de Gene "". Dual -dual A reorganização homóloga da cadeia requer o método da química física para quebrar a cadeia dupla do DNA. concurso da lotofácil 1680

O CRISPR é uma sequência repetida no genoma biológico proativo, que é uma arma imune produzida por bactérias e vírus na história da evolução da vida.O belo líder explicou que o vírus pode integrar seus próprios genes em bactérias e usar ferramentas de células bacterianas para copiar os serviços para seus genes.No entanto, para impedir a invasão do vírus e remover os genes estranhos que invadem o vírus, ele evoluirá o mecanismo de corte do DNA, ou seja, o sistema CRISPR-CAS9. de seu próprio genoma sem imóveis. concurso da lotofácil 1680

"Usando a proteína Cas9, os humanos melhoraram a tecnologia de edição de genes e podem cortar uma seção de pequeno RNA como uma ferramenta de orientação no DNA, de modo a cortar ou alterar o gene. Diz -se que a edição genética anterior foi usada por mutação genética, e o produto final não pôde ser compreendido e a aplicação do CRISPR pode ser usada para modificação precisa dos genes. concurso da lotofácil 1680

"A edição de genes soa como" High -Fold ", mas, de fato, a terapia genética que ouvimos do médico geralmente usa a tecnologia de edição de genes. A primeira área de aplicação é tratar doenças sanguíneas. concurso da lotofácil 1680

"Mas a edição de genes não é a mesma que a terapia genética. A terapia gênica é uma tecnologia que trata ou cura doenças modificando genes humanos. Muitos biotecnologia devem ser concluídos juntos, como cultura celular, imunoterapia com um vínculo chave indispensável na terapia.

Editar células corporais não envolve disputas éticas

O relatório enfatizou repetidamente: "Uma vez que o genoma dos embriões humanos é editado, a menos que as evidências exatas mostrem que mudanças precisas no genoma podem trazer resultados confiáveis ​​e não causarão mudanças inesperadas, caso contrário, não deve ser usado para a fertilidade". Desse 'Design, o principal perigo da ética dos bebês e vários problemas técnicos -o principal perigo de editar embriões humanos é que haverá um' efeito de alvo 'inesperado, e essas alterações no DNA não podem ser detectadas antes que o embrião seja implantado. "

"A razão pela qual o genoma dos embriões humanos não pode ser editado é principalmente questões éticas"Na clínica, pesquisas experimentais sobre edição de genes para embriões anormais já foram editados clinicamente.

"Há também o efeito decisivo. Por exemplo, queremos excluir o gene A, mas no final, o gene B é excluído. Esse problema não pode ser bem resolvido". concurso da lotofácil 1680

"Além disso, todos os fenômenos da vida são processos regulatórios complexos de multi -gene e multi -rede. Com base na pesquisa humana atual de genes humanos, não podemos entender completamente o objetivo de cada gene". 2017, pesquisadores da Universidade de Saúde e Ciências do Oregon usaram a tecnologia CRISPR para gerar edição genética no DNA, um grande número de embriões de células únicas. foi corrigido que causou a causa no processo de defeitos de doenças hereditárias, a tecnologia CRISPR é segura e eficiente.

"Qualquer tecnologia é aplicada à clínica e uma boa avaliação de segurança deve ser realizada primeiro".

"De fato, a edição de genes não é terrível. O terrível é editar o embrião genético com embriões humanos".

Vetor de genes e exclusão imune ainda são problemas não resolvidos

No último meio século, a terapia genética absorveu os resultados de quase toda a biotecnologia.

"O efeito decisivo é apenas um problema que os editores de genes não podem ser resolvidos. A terapia genética envolve mais tecnologias, e há algumas dificuldades em todos os aspectos que precisam ser resolvidos".

Por exemplo, a terapia genética geralmente exige a ajuda da transportadora para transportar os genes terapêuticos para um tecido e órgãos específicos; portanto, a transportadora ideal também é a chave para a terapia genética."O vetor de terapia genética comumente usada é dividida em duas categorias: vetores de vírus e vetores não -vírus". , adenovírus (adenovírus (adenovírus (adenovic) adv) e vírus relacionado a adenoral (AAV) e assim por diante.Segundo as estatísticas, 13 dos produtos de terapia genética listados são baseados em vetores de vírus e apenas 3 são baseados em vetores não -vírus.

Os vetores de vírus também apresentam riscos como inserção, resposta carcinogênica, imune e inflamação.Além disso, a produção em grande escala de vetores de vírus possui altas barreiras técnicas.Embora os vetores não -vírus tenham as vantagens de protótipo imunológico baixo, baixo custo e escala fácil, eles têm melhores perspectivas de aplicações clínicas, mas ainda existem mais problemas que não foram resolvidos, como baixa eficiência de trânsito, citotoxicidade grande, direcionamento direcionado , direcionamento não alto.

"Antes de perceber totalmente o tratamento clínico da edição de genes, é necessário resolver uma série de questões como obter alta eficiência de entrega, como obter portadores de alto volume e obter entrega eficiente e como fornecer uma transportadora que fornece instantânea alta expressão. "Disse o belo líder. concurso da lotofácil 1680

Além disso, a resposta imune também é um grande problema na terapia genética.A qualquer momento, o corpo estranho do corpo humano será atacado pelo sistema imunológico, e as células corrigidas pela terapia gênica não são exceção, o que reduz o efeito curativo.Encontrar uma injeção adequada de vírus pode não apenas escapar do ataque do sistema imunológico, mas também produzir o efeito do tratamento e também se tornar a direção dos esforços dos cientistas.

Embora ainda seja difícil no momento, as perspectivas de terapia genética são amplas.Exemplos de líderes bonitos dizem que alguma surdez congênita é causada por genes e pode ser usada para tratar essa doença através da modificação de genes, que atualmente é bem -sucedida em ratos.Além disso, devido à especificidade dos tumores, é difícil tratá -lo através de algum medicamento.Atualmente, ele se concentra principalmente na cirurgia, mas é difícil remover limpo e fácil de se repetir.Se a terapia for usada para remover fundamentalmente os genes que causam câncer, o objetivo da cura pode ser alcançado.

"Se o século XX é a era do tratamento medicamentoso, o século XXI é a era da coexistência de células e terapia genética". de terapia genética.